Téléthon : portrait d'un malade traité par thérapie génique

REPORTAGE – BFMTV a rencontré Jonathan, jeune homme de 17 ans, l'un des six premiers bénéficiaires au monde d’une thérapie génique dont les premiers essais cliniques sont plus que prometteurs.

Il marche aujourd'hui d'un pas décontracté, mais il y a encore un an, Jonathan, 17 ans, ne se déplaçait plus qu'en fauteuil roulant. Une conséquence de sa maladie, le syndrome rare de Wiskott-Aldrich qui touche le système immunitaire. Les cas les plus sevères n'atteignent pas l'âge de l'adolescence.

Pour Jonathan, l'espoir est apparu il y a 18 mois, lorsqu'on lui a proposé de tester une thérapie génique unique au monde.

La thérapie génique corrige le gène malade

Trois mois passent sans forte amélioration. Mais au bout de six mois, les douleurs s'estompent, et Jonathan abandonne progressivement son fauteuil, désormais banni. "C'est le meilleur cadeau qu'on aurait pu me donner au monde" sourit Jonathan.

Ses médecins lui donnent cinq ans pour voir tous ses symptômes disparaître. Un exploit dû aux efforts de la recherche dans ce laboratoire du Généthon, grâce aux fonds du Téléthon.

Résultat : la thérapie génique qui corrige le gène malade est née. "On prend les cellules-souches du patient, on les manipule dans le laboratoire pour les corriger et on les lui réinjecte" explique Anne Galy du département Immunologie et thérapie génique au Généthon.

Un principe prometteur pour d'autres traitements. Le savoir-faire des chercheurs du Généthon intéresse déjà d'autres pays comme les Etats-Unis et la Grande-Bretagne.