"Une autorité rigide": l'avis de la HAS sur un traitement contre Charcot désespère les malades

Vendredi 25 octobre, les autorités sanitaires françaises se sont prononcées contre l'approbation d'un traitement contre une forme rare de la maladie de Charcot, le Qasoldy conçu par le laboratoire Biogen.

Un mois plus tard, l'incompréhension demeure. Fin octobre, la Haute autorité de santé (HAS) française s'est prononcée contre l'approbation du remboursement "précoce" du Qasoldy, un médicament censé lutter contre une forme rare de la maladie de Charcot.

Le motif, après l'étude des données sanitaires: une insuffisance de la balance bénéfice risque, selon une mise au point publiée par l'agence. Pour les patients, démunis face à une maladie aussi dévastatrice que difficile à gérer, l'incompréhension est forte.

"Les données utilisées par la HAS sont les mêmes données que celles qu'a utilisé l'Europe, sauf que la HAS n'a pas accepté ce traitement. On a une autorité rigide qui ne veut rien entendre aujourd'hui", s'agace au micro de BFMTV Sabine Turgeman, la directrice de l'Association pour la recherche de la sclérose latérale amyotrophique.

Le médicament développé par le laboratoire Biogen vise à ralentir la progression d'une forme bien spécifique de la maladie de Charcot. Pour rappel, il s'agit d'une maladie dite dégénérative, qui provoque une dégradation des fonctions des malades sur une longue période puis entraîne la mort.

"J'étais désespéré"

Les malades voyaient dans ce traitement retoqué un espoir, d'autant que le médicament a été approuvé ces derniers mois par les autorités sanitaires américaines puis européennes.

"J'étais désespéré, depuis que j'ai ce traitement-là, j'ai l'impression de vivre normalement! Ça marche, ce produit-là, il marche", témoigne auprès de BFMTV Sébastien, 48 ans, atteint de la maladie et déchiré par de vives douleurs.

Pourquoi la France diffère-t-elle? Une question d'indicateurs scrutés différents, comme l'explique à BFMTV François Salachas, neurologue à l'AP-HP:

"Le critère principal de l'étude c'était la fonction des patients. Et quand on regarde au bout de l'étude, à six mois, il n'y a pas de différence significative dans la dégradation fonctionnelle. En revanche, l'étude d'un marqueur, les neurofilaments, a permis de montrer que dès le deuxième mois il y avait une chute importante de cet indice de destruction neuronale".

Les promoteurs du traitement considèrent que ce dernier point laisse espérer un effet sur les symptômes si le Qasoldy est donné plus en amont, avant les premiers signes cliniques de la maladie. Mais cette hypothèse reste incertaine en l'absence de données probantes.

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Sollicité, le ministère de la Santé assure maintenir l'accès actuel du traitement qui est délivré à une cinquantaine de personnes en France. La Haute autorité de santé doit rendre un nouvel avis dans les prochains jours sur ce traitement, son hypothétique remboursement et son cadre.

Laurine Velay, Lea Caboche et Aristide Saadna avec Tom Kerkour