Un tout premier médicament pour traiter la myopathie de Duchenne

C'est le premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne. Il ne s'adressera qu'à 13% des patients et permettra "un ralentissement de l'évolution de la maladie".

L'Agence européenne du médicament EMA a donné un feu vert sous condition à la commercialisation du Translarna, premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne, a-t-on appris auprès de l'association AFM-Téléthon.

Cette maladie génétique qui cause un affaiblissement progressif des muscles affecte environ 18.600 personnes en Europe, dont environ 2.500 en France. Il s'agit dans presque tous les cas de garçons dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans. Le médicament ne s'adressera qu'à 13% des patients atteints de la myopathie de Duchenne, mais représente malgré tout un espoir car c'est le premier à visée thérapeutique, souligne mardi l'AFM-Téléthon. La prise en charge actuelle se borne à gérer les complications.

Une "technique innovante de chirurgie du gène"

Le feu vert sous condition de l'EMA représente la validation d'une "technique innovante de chirurgie du gène", selon AFM-Téléthon, qui ajoute que les données cliniques du laboratoire montrent "un ralentissement de l'évolution de la maladie ainsi que l'amélioration de la marche pour certains malades".

Le médicament est destiné à des enfants de plus de 5 ans et qui sont capables de marcher, précise l'EMA dans un communiqué diffusé vendredi. 

L'EMA avait dans un premier temps en janvier refusé l'approbation du médicament, mais a revu sa position à la demande du laboratoire. "Après une nouvelle analyse des données cliniques", l'EMA a opté pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle. Le laboratoire devra notamment fournir des données complètes sur les "études de confirmation" qui sont en cours.

A. D. avec AFP