Essai randomisé, placebo, double aveugle... Les termes à connaître pour comprendre les études scientifiques

Depuis le début de cette crise sanitaire mondiale, de nombreux termes scientifiques ont fait l'apparition dans le quotidien des Français. Revue de détail.

Depuis maintenant plusieurs jours, l'imbroglio est total. Vendredi passé, une étude publiée dans la très sérieuse revue scientifique The Lancet soulignait le danger de l'utilisation de l'hydroxychloroquine comme traitement contre le Covid-19, soulignant une inefficacité, voire une surmortalité chez certains patients étudiés.

Quelques jours plus tard, le professeur Didier Raoult, responsable de l'IHU de Marseille, et défenseur, dès les premiers jours, de ce médicament, balayait d'un revers de manche ces conclusions et qualifiait l'étude de "foireuse."

Au-delà du simple débat quant à l'efficacité ou non de l'hydroxychloroquine, ces dernières semaines de crise sanitaire et de multiplication d'études scientifiques ont également fait émerger plusieurs nouveaux termes dans le débat public et le quotidien des Français. Avec l'aide de Jean-Paul Stahl, professeur de maladies infectieuses et tropicales au CHU de Grenoble, BFMTV.com vous propose une revue de détail des études et de leurs termes associés. 

• Essai randomisé
  

De manière simple, un essai randomisé est un essai où un traitement est comparé à un autre traitement, ou à un placebo, afin de juger de sa fiabilité et de son efficacité dans un cas donné. En revanche, c'est au niveau du choix des patients, et de leur répartition dans un groupe témoin ou dans un autre expérimental, que la différence se fait. 

"Les patients y sont tirés au sort et les traitements sont alloués de manière aléatoire, ils peuvent être divisés en deux, trois, voire quatre bras, tout est alloué de manière aléatoire", souligne Jean-Paul Stahl.

L'intérêt de ce type d'étude, s'il est fait sur un nombre suffisant de patients, est qu'il est considéré comme ayant le plus haut niveau de preuve en matière thérapeutique.

• Étude en double aveugle
  

Également appelée étude en double insu, l'étude en double aveugle a également pour objectif d'établir ou non l'efficacité d'un traitement. Mais à la différence de l'essai randomisé, personne n'est au courant de la nature de ce dernier.

"Personne ne connaît le traitement, ni le prescripteur, ni le patient, afin d'éviter les biais subjectifs", explique encore Jean-Paul Stahl.

Ainsi, dans le cadre de ce protocole lourd à mettre en place d'un point de vue organisationnel, l'influence extérieure est réduite à son strict minimum. 

• Étude observationnelle
  

En ce qui concerne les études observationnelles, il s'agit simplement "de voir ce qui a été fait".

"Cela n'a rien d'un essai, on observe ce qui a été prescrit, mais on sait par définition ce qui a été prescrit", souligne le professeur grenoblois.

Les études observationnelles sont donc l'inverse des essais randomisés. Ici, il s'agit en réalité de tirer les conclusions d'un traitement, "lorsque l’affectation des participants à un groupe de traitement par rapport à un groupe de contrôle n’est pas du ressort de l’investigateur", souligne le site de l'Académie européenne des patients. 

En utilisant le terme big data, Didier Raoult a toutefois pointé du doigt l'une des limites de ces études. Pour ce dernier, il s'agit de conclusions tirées depuis les dossiers des patients, tandis que lui explique soigner les malades dans la vraie vie. 

• Groupe de contrôle
  

Lors d'un essai randomisé, le groupe de contrôle est "celui qui ne reçoit pas le nouveau traitement, celui avec qui on va comparer l'autre groupe", précise Jean-Paul Stahl. 

A l'issue de cette expérience, c'est la comparaison entre ce groupe, qui est également appelé groupe témoin, et celui du groupe traité, qui permet de comprendre ou non l'efficacité d'un traitement. 

En revanche, sans ce groupe de contrôle, il n'est pas possible de conclure sur les effets de ce dernier. 

• Placebo
  

Souvent utilisé dans les études citées précédemment, les placebos sont des "traitements inactifs, à base de sucre ou de ce que vous voulez", un composé inactif donné au groupe de contrôle qui de fait, n'est pas concerné par le traitement testé. 

"Il est simplement utilisé pour que les études en double aveugle puissent être respectées, si vous ne donnez pas un comprimé identique l'effet reste subjectif, il faut que personne ne sache qui est testé", conclut Jean-Paul Stahl. 

Hugo Septier