Thérapies géniques : préparer leur arrivée TOUS ENSEMBLE pour une équité d’accès

[CONTENU PARTENAIRE] Approche scientifique encore lointaine, il y a quelques années, la thérapie génique devient aujourd’hui une réalité pour certains patients, notamment dans les maladies rares où le besoin médical reste encore important et insuffisamment couvert.

En France, 3 millions de personnes sont touchées par les maladies rares* (dont 75% d’enfants). On dénombre ainsi quelque 7000 maladies rares différentes… Et il faut savoir que 95% n’ont pas de traitement curatif… Dans ce contexte, les thérapies géniques représentent un formidable espoir pour les patients concernés. Ces dernières consistent à remplacer un gène qui ne fonctionne pas par un gène fonctionnel pour reproduire la protéine manquante. Quand avant le gène était la cause de la maladie, désormais, il devient une cible thérapeutique.

La thérapie génique = une injection unique

Dès lors, le traitement chronique à prendre toute l’année n’a plus lieu d’être. La tendance est au développement d’une médecine personnalisée et préventive qui va aussi avoir un impact sur la prise en charge des malades, d’un point de vue organisationnel et sociétal. Pour les patients, c’est l’espoir d’une vie transformée, de pouvoir espérer travailler, d’avoir des projets à long terme, mais aussi d’augmenter l’espérance de vie…

Les thérapies géniques, en effet, ont la capacité de pouvoir se substituer à certains traitements de référence, et d’alléger des parcours de soins souvent complexes et contraignants pour le patient et son entourage. C’est une nouvelle manière d’imaginer la prise en charge, complétement différente de celle que l’on connait aujourd’hui. Le patient ne sera traité qu’une seule fois, et pour la vie. Par exemple, ces thérapies innovantes pourraient bien éviter la chimiothérapie, traitement jusqu’ici utilisé avant une greffe de moelle osseuse dans le cadre de maladies avec un déficit immunitaire…

L’impact des thérapies géniques sur le système de santé

Une évolution thérapeutique qui devrait également entraîner des changements importants du côté des soignants au sein des structures de soins spécialisées. Car l’objectif est de rendre accessible ces traitements au sein d’un parcours de soins défini et évolutif. En outre, il apparaît essentiel de faire de la pédagogie pour expliquer ces innovations aux patients, les informer, répondre à leurs questions. L’équité d’accès sur l’ensemble du territoire national est ainsi également un enjeu de taille.

Tout comme d’arriver à une vision globale de la prise en charge des malades par les thérapies géniques. Un nouveau paradigme s’ouvre alors… Autre défi encore, le suivi des patients sur une quinzaine d’année afin de compiler des données en vie réelle du traitement et permettre un suivi de performance. Pour certaines pathologies, il n’existe pas de registres encore. Reste à les mettre en place… En attendant l’arrivée prochaine de ces thérapies géniques…

*PNMR 3 Plan National des Maladies rares 2018-2022

Ce contenu a été réalisé avec L'Observatoire de l'industrie. La rédaction de BFMBUSINESS n'a pas participé à la réalisation de ce contenu.

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