BFM Patrimoine

Vertex dévoile la teneur des données qui seront présentées à la conférence de l'European Cystic Fibrosis Society

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– Des données seront notamment présentées sur deux études de phase 2 menées auprès de personnes atteintes de mucoviscidose et ayant deux copies de la mutation delta-F508 (F508del) du gène CFTR – Ve

– Des données seront notamment présentées sur deux études de phase 2 menées auprès de personnes atteintes de mucoviscidose et ayant deux copies de la mutation delta-F508 (F508del) du gène CFTR –

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui la présentation de six extraits de recherches menées dans le cadre de son programme sur la mucoviscidose à l'occasion de la 36e conférence de l'European Cystic Fibrosis Society (ECFS) qui se tiendra à Lisbonne au Portugal, du 12 au 15 juin 2013. Des données seront notamment présentées sur les cohortes 2 et 3 d'une étude de phase 2 portant sur l'administration combinée de lumacaftor (VX-809) et d'ivacaftor à des personnes présentant la mutation la plus répandue du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), F508del, ainsi que sur une autre étude de phase 2 portant sur l'administration combinée de VX-661 et d'ivacaftor à des personnes présentant deux copies de la mutation F508del. De plus, l'entreprise offrira des présentations par affiche sur des données portant sur l'utilisation du KALYDECO™ (ivacaftor) chez des personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose et présentant la mutation G551D.

Les extraits retenus ont été publiés aujourd'hui dans le Journal of Cystic Fibrosis et sont accessibles depuis le guide de planification des séances sur le site Web de la conférence : http://www.ecfs.eu/lisbon2013

Présentations orales de Vertex

  1. « Administration combinée de VX-661, un correcteur expérimental du gène CFTR, et d'ivacaftor, un potentialisateur du gène CFTR, chez des patients souffrant de mucoviscidose et homozygotes quant à la mutation F508Del du gène : analyse intermédiaire ». Une présentation orale (extrait WS7.3) sera donnée par le chercheur principal, Scott H. Donaldson, M.D., professeur agrégé en médecine, University of North Carolina, Chapel Hilis, durant l'Atelier 7 – Nouveaux traitements le 13 juin 2013, de 17 h à 18 h 30, heure d'été britannique. Durant la présentation, les résultats de l'étude déjà annoncés seront inclus et de nouvelles données sur la réaction indiquée par le VEMS (volume expiratoire maximal par seconde) seront communiquées.
  2. « Administration combinée de lumacaftor, un correcteur expérimental du gène CFTR, et d'ivacaftor, un potentialisateur du gène CFTR, chez des patients souffrant de mucoviscidose présentant la mutation F508Del du gène : analyse intermédiaire de phase 2 ». Une présentation orale (extrait WS7.4)sera donnée par le chercheur principal, Michael P. Boyle, M.D., F.C.C.P., professeur agrégé, directeur du Johns Hopkins Adult Cystic Fibrosis Center durant l'Atelier 7 – Nouveaux traitements le 13 juin 2013, de 17 h à 18 h 30, heure d'été britannique. Durant la présentation, les résultats des cohortes 2 et 3 de l'étude déjà annoncés seront inclus, ainsi que des données pharmacocinétiques supplémentaires et une nouvelle analyse des données agrégées sur la fonction pulmonaire recueillies auprès des patients de ces cohortes ayant reçu des doses combinées des deux médicaments seront communiquées.

Une fois les deux présentations terminées, les diapositives devraient être accessibles sur le site Web de la conférence à l'adresse suivante : http://www.ecfs.eu/lisbon2013

Présentations par affiche de Vertex

  1. Affiche 13 : « Génotype, gravité de la maladie et utilisation des ressources en santé par les patients souffrant de mucoviscidose au sein du UK National Health Service ».
  2. Affiche 53 : « Fonction pulmonaire, poids et mesures de la quantité de chlorure dans la sueur chez des patients souffrant de mucoviscidose et présentant la mutation G551D-CFTR traités avec l'ivacaftor : une analyse secondaire ».
  3. Affiche 56 : « Effet de l'interruption du traitement à l'ivacaftor sur l'activité des canaux CFTR et la fonction pulmonaire chez des patients souffrant de mucoviscidose ».
  4. Affiche 58 : « Exacerbation pulmonaire chez des patients souffrant de mucoviscidose et présentant la mutation G551D-CFTR traités avec l'ivacaftor ».

Présentation du symposium

  1. « La recherche sur les médicaments pour le traitement de la mucoviscidose et la médecine personnalisée ». Fred Van Goor, Ph.D., responsable de la biologie dans le cadre du programme de Vertex sur la mucoviscidose, prononcera une allocution durant le Symposium 1 – Modulateurs du gène CFTR le 13 juin 2013, de 8 h 30 à 10 h, heure d'été britannique.

À propos du KALYDECO

KALYDECO™ (ivacaftor) est le premier traitement à cibler la cause à l'origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation G551D du gène CFTR. Connu en tant que potentialisateur du CFTR, le KALYDECO est un médicament à administrer par voie orale qui vise à aider la protéine CFTR à fonctionner plus normalement une fois qu'elle atteint la surface cellulaire, afin de permettre d'hydrater les voies respiratoires et d'en éliminer les mucosités. Le KALYDECO (150 mg, q12h) a d'abord été approuvé par l'U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, par l'Agence européenne des médicaments en juillet 2012 et par Santé Canada en novembre 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose présentant au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR.

Vertex conserve les droits mondiaux pour développer et commercialiser le KALYDECO. Une demande d'autorisation de commercialisation présentée à la Therapeutic Goods Administration (TGA) de l'Australie est à l'étude.

Indication et informations importantes de sécurité pour KALYDECO™ (ivacaftor)

KALYDECO (comprimés 150mg) est indiqué pour le traitement de la fibrose kystique chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d'une mutation G551D du gène CFTR .

Le KALYDECO ne doit pas être utilisé chez les personnes atteintes de mucoviscidose présentant une mutation autre du gène CFTR. Il n'est pas efficace chez les patients souffrant de mucoviscidose qui ont deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) du gène CFTR. L'efficacité et l'innocuité du KALYDECO chez les enfants de moins de 6 ans n'ont pas été évaluées.

Un taux plus élevé d'enzymes du foie (transaminases, ALT et AST) a été signalé chez les patients qui prenaient du KALYDECO. Des tests de la fonction hépatique (ALT et AST) sont recommandés avant le début d'un traitement sous KALYDECO, tous les trois mois au cours de la première année de traitement, et chaque année par la suite. Les patients qui développent des taux accrus de transaminases doivent être surveillés de près jusqu'à ce que les anomalies disparaissent. La posologie doit être interrompue chez les patients dont le taux ALT ou AST est plus que cinq fois supérieur à la limite supérieure de la normale. Une fois les élévations de transaminases résolues, il faut examiner l'intérêt de reprendre le traitement après une évaluation des bénéfices et des risques individuels. Des élévations modérées lors de tests de la fonction hépatique (transaminases) sont courantes chez les sujets atteints de mucoviscidose. Dans l'ensemble, l'incidence et les caractéristiques cliniques des élévations des transaminases lors d'essais cliniques étaient similaires entre les sujets des groupes de traitement sous KALYDECO et ceux sous placebo. Dans le sous-ensemble de patients ayant des antécédents médicaux de transaminases élevées, des augmentations des taux ALT ou AST ont été signalées plus fréquemment chez les patients sous KALYDECO par rapport à ceux qui étaient sous placebo.

L'utilisation de KALYDECO avec des médicaments déclencheurs puissants du CYP3A, tels les antibiotiques rifampine et rifabutine ; les anti-épileptiques (phénobarbital, carbamazépine ou phénytoine) ; et le phytocomplément de millepertuis, contribuent à la réduction substantielle de l'exposition du KALYDECO, qui peut réduire l'efficacité. L'administration simultanée de ces médicaments n'est donc pas recommandée.

Le dosage du KALYDECO doit être rajusté lorsqu'il est utilisé en association avec des inhibiteurs puissants et modérés des CYP3A. Le dosage du KALYDECO doit être rajusté lorsqu'il est utilisé chez des patients atteints d'une maladie hépatique modérée ou grave.

Le KALYDECO peut causer des réactions indésirables graves, notamment des douleurs abdominales et des niveaux d'enzymes élevés dans le sang. Réactions indésirables les plus courantes chez les patients traités au KALYDECO : maux de tête ; infection au niveau des voies respiratoires supérieures (rhume courant), notamment maux de gorge, congestion nasale ou des sinus, et nez qui coule ; maux d'estomac (douleurs abdominales) ; diarrhée ; démangeaisons ; et vertiges. Cette liste des effets secondaires potentiels du KALYDECO n'est pas exhaustive. La liste complète des réactions indésirables figure dans l'étiquetage du produit pour chaque pays qui a approuvé l'utilisation du KALYDECO. Les patients doivent signaler à leurs prestataires de santé tout effet secondaire qui les gêne ou qui ne disparaît pas.

Pour des informations complètes sur le produit aux États-Unis, voir l'information posologique sur www.KALYDECO.com ; en Europe, voir le récapitulatif des caractéristiques du KALYDECO sur http://goo.gl/N3Tz4 ; et au Canada, voir la monographie du KALYDECO sur www.vrtx.ca.

À propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique rare potentiellement mortelle qui affecte environ 70 000 personnes à travers le monde, dont 30 000 aux États-Unis, 35 000 en Europe, 4 000 au Canada et 3 000 en Australie. Aujourd'hui, la prédiction de l'âge médian de survie pour une personne atteinte de la mucoviscidose se situe de 34 à 47 ans, mais l'âge médian de mort demeure au milieu de la vingtaine.

La mucoviscidose est causée par l'absence de protéines CFTR ou par des protéines CFTR défectueuses à la suite de mutations du gène CFTR. Lorsqu'un enfant est atteint par la maladie, cela signifie qu'il a reçu deux gènes CFTR défectueux — un de chacun de ses parents. Plus de 1 800 mutations du gène CFTR sont connues. Certaines de ces mutations, qu'il est possible de déceler à l'aide d'un test génétique ou de génotype, entraînent une mucoviscidose en créant des protéines CFTR qui ne fonctionnent pas ou qui sont trop peu nombreuses au niveau de la surface cellulaire. Le non-fonctionnement des protéines CFTR se traduit par une mauvaise circulation des sels et de l'eau vers et depuis la cellule dans plusieurs organes, notamment les poumons. Cela entraîne l'accumulation de mucosités anormalement épaisses et visqueuses qui peuvent générer des infections pulmonaires chroniques et progressivement endommager les poumons.

Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex a lancé son programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre d'une collaboration avec CFFT, la filiale à but non lucratif de découverte et de développement de médicaments de la Fondation de la mucoviscidose. Cette collaboration a été étendue pour soutenir l'accélération de la découverte et du développement des modulateurs de CFTR de Vertex.

À propos de Vertex

Vertex crée de nouvelles possibilités dans le domaine de la médecine. Nos équipes découvrent, développent et commercialisent des thérapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux.

Les scientifiques de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux médicaments pour guérir ou améliorer significativement le traitement des hépatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatoïde, et d'autres maladies potentiellement mortelles.

Fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, dans le Massachusetts, la société Vertex dispose désormais de programmes et de sites de recherche mondiaux aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada. Aujourd'hui, Vertex emploie plus de 2 000 personnes à travers le monde, et la revue Science a classé la société en première position de sa liste des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie pendant trois ans d'affilée.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives selon la définition de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, contenues notamment dans les déclarations concernant des données destinées à être présentées lors de la 36e conférence de l'European Cystic Fibrosis Society (ECFS) qui sera tiendra à Lisbonne au Portugal, du 12 au 15 juin 2013. Même si Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué sont exactes, un certain nombre de facteurs pourraient générer des résultats substantiellement différents de ceux indiqués par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent notamment les risques énumérés dans la section Risk Factors (facteurs de risque) du rapport annuel et des rapports trimestriels de Vertex déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site Web de Vertex à l'adresse www.vrtx.com. Vertex n'endosse aucune obligation de mise à jour des informations contenues dans le présent communiqué de presse advenant le cas que de nouvelles informations deviennent disponibles.

VRTX – GEN

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Médias pour Vertex :
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