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NICE publie une recommandation finale positive pour la mise en service nationale de Soliris® (eculizumab) pour tous les patients atteints du SHUa en Angleterre

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- La décision prise suite à l’évaluation finale conclut que le Soliris est un « traitement très efficace contre le SHUa d’une valeur significative pour les patients » - - La décision finale prise su

- La décision prise suite à l’évaluation finale conclut que le Soliris est un « traitement très efficace contre le SHUa d’une valeur significative pour les patients » -

- La décision finale prise suite à l’évaluation inclut les mêmes conditions que celles qui sont présentées dans un projet de recommandation, y compris l’établissement d’un centre de compétence et d’un système solide pour surveiller les patients auxquels le traitement est administré -

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd’hui que le comité d’évaluation de technologies hautement spécialisé du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a recommandé la mise en service du Soliris® (eculizumab) pour tous les patients en Angleterre qui sont atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie grave extrêmement rare et potentiellement mortelle. Compte tenu de cette décision finale prise suite à une évaluation, NICE a recommandé l’utilisation du Soliris au sein du service national de la santé en Angleterre comme premier et unique traitement pour les patients souffrant du SHUa.

« La décision d’aujourd’hui représente une victoire importante pour les patients atteints du SHUa et pour les médecins, qui sont désormais assurés d’avoir accès au Soliris, dont l’efficacité change la vie. Nous sommes heureux que le Soliris soit mis à la disposition des patients atteints du SHUa à travers le service national de la santé, et nous saluons le service national de la santé en Angleterre pour sa décision antérieure de fournir un financement temporaire aux patients au cours de la période prolongée qui a été nécessaire pour que NICE puisse adopter cette décision finale », a déclaré Leonard Bell, M.D., président du Conseil d’administration et directeur général d’Alexion.

Dans le cadre de la décision finale prise suite à l’évaluation publiée aujourd’hui, le comité d’évaluation de NICE a une nouvelle fois confirmé que le Soliris représente une option de traitement importante d’une valeur significative pour les patients atteints du SHUa. Le comité a recommandé la mise en service du Soliris, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, pour le traitement du SHUa, sous réserve des conditions prévues dans le document de consultation de l’évaluation publiée en septembre. Le Soliris a été approuvé en novembre 2011 par la Commission européenne pour le traitement des patients atteints du SHUa. La section des données cliniques du label de l’UE indique que « la poursuite du traitement sous Soliris est recommandée tout au long de la vie des patients, à moins que l’arrêt du Soliris soit indiqué sur le plan clinique », selon la description contenue dans la sous-section des mises en garde spéciales et précautions d’emploi.1 Comme l’a fait remarquer NICE dans sa décision finale suite à l’évaluation, après l’arrêt du Soliris, des complications de MAT graves ont été signalées, y compris des cas de défaillance de greffe nécessitant une hémodialyse, d’insuffisance rénale, d’insuffisance rénale en phase terminale et de difficultés respiratoires nécessitant une intubation.

« Les patients atteints du SHUa sont constamment exposés au risque de dommages soudains, progressifs et potentiellement mortels des organes vitaux, tels que les reins et d’autres organes », a indiqué Keith Woods, vice-président et administrateur délégué d’Alexion Pharma UK. « Alexion promeut l’utilisation du Soliris conformément à l’étiquette approuvée par l’AEM, et nous sommes convaincus que les décisions concernant la poursuite du Soliris doivent être prises par le médecin traitant en fonction du meilleur jugement clinique qui soit. »

NICE a recommandé la mise en place des dispositions suivantes comme conditions relatives au financement du Soliris pour les patients atteints du SHUa :

  • coordination de l’utilisation de l’eculizumab par le biais d’un centre de compétence ;
  • systèmes de surveillance pour consigner le nombre de personnes pour lesquelles le syndrome hémolytique urémique atypique a été diagnostiqué, le nombre de personnes qui ont reçu l’eculizumab, ainsi que le dosage et la durée du traitement pour ces personnes ;
  • un protocole national pour le démarrage et l’arrêt de l’eculizumab pour des raisons cliniques ;
  • et un programme de recherche avec des méthodes solides pour évaluer quand arrêter le traitement ou en ajuster le dosage.

À propos du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Le SHUa est une maladie chronique extrêmement rare et potentiellement mortelle, qui implique une déficience génétique permanente à vie dans un ou plusieurs gènes régulateurs du complément, entraînant une activation chronique et incontrôlée du complément, qui se traduit par une microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément (formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins à travers le corps).2,3 L’activation permanente et incontrôlée du complément dans le cas d’un SHUa génère un risque à vie de MAT, qui entraîne des dommages soudains, catastrophiques et potentiellement mortels sur les reins, le cerveau, le cœur et d’autres organes vitaux, et une mort prématurée.2,4 Soixante-quinze pour cent de l’ensemble des patients atteints d’un SHUa meurent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des dommages rénaux permanents au cours des trois premières années qui suivent le diagnostic, malgré une plasmaphérèse ou une perfusion de plasma.5 En outre, 33 à 40 pour cent des patients meurent ou progressent vers une maladie rénale en phase terminale avec la première manifestation clinique du SHUa malgré une plasmaphérèse ou une perfusion de plasma.5,6 La majorité des patients atteints du SHUa qui reçoivent une greffe de rein contractent fréquemment une MAT systémique subséquente, débouchant sur un taux d’échec de greffe de 90 pour cent chez ces patients atteints d’une MAT.7

Le SHUa affecte à la fois les enfants et les adultes. La MAT médiée par le complément entraîne également une réduction de la numération plaquettaire (thrombocytopénie) et la destruction des globules rouges (hémolyse). Bien que des mutations aient été identifiées dans au moins dix gènes régulateurs du complément différents, les mutations ne sont pas identifiées chez 30 à 50 pour cent des patients pour lesquels un diagnostic de SHUa a été confirmé.5

À propos du Soliris®

Le Soliris est le meilleur inhibiteur de complément terminal de sa catégorie, qui a été développé par Alexion, depuis sa création en laboratoire aux phases d’approbation par les autorités de réglementation et de commercialisation. Le Soliris est approuvé aux États-Unis (2007), dans l’Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d’autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pour réduire l’hémolyse. La HPN est une maladie du sang extrêmement rare handicapante et potentiellement mortelle, qui se caractérise par une hémolyse médiée par le complément (destruction des globules rouges). Le Soliris est également approuvé aux États-Unis (2011), dans l’Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d’autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique urémique atypique (SHUa) pour inhiber la MAT médiée par le complément. Le SHUa est un trouble génétique extrêmement rare handicapant et potentiellement mortel, qui se caractérise par une microangiopathie thrombotique ou MAT médiée par le complément (caillots sanguins dans les petits vaisseaux). Le Soliris n’est pas indiqué pour le traitement de patients atteints du syndrome hémolytique urémique lié à une infection à E. coli productrice de la toxine Shiga (STEC-SHU). Pour leur innovation médicale révolutionnaire dans l’inhibition du complément, Alexion et le Soliris ont reçu certains des plus grands honneurs dans l’industrie pharmaceutique : le Prix Galien aux États-Unis (2008, meilleur produit biotechnologique) et en France (2009, traitement contre une maladie rare).

Des informations complémentaires, dont les informations posologiques complètes aux États-Unis sur le Soliris, sont disponibles à l’adresse www.soliris.net.

Informations importantes relatives à la sécurité

L’étiquette de produit américaine pour le Soliris inclut un encadré de mise en garde : « Des infections méningococciques potentiellement mortelles et fatales se sont produites chez des patients traités sous Soliris. Une infection méningococcique peut devenir très vite potentiellement mortelle ou fatale si elle n’est pas reconnue et traitée rapidement [consulter les mises en garde et précautions d’emploi (5.1)]. Se conformer aux recommandations les plus récentes du Comité consultatif sur les pratiques en matière d’immunisation (ACIP) pour le vaccin méningococcique chez des patients présentant des déficiences du complément. Immuniser les patients par un vaccin méningococcique au moins deux semaines avant d’administrer la première dose de Soliris, à moins que les risques de report du traitement sous Soliris soient supérieurs au risque de développer une infection méningococcique. [Consulter les mises en garde et précautions d’emploi (5.1) pour des conseils supplémentaires sur la gestion du risque d’infection méningococcique]. Surveiller si les patients présentent des signes précoces d’infection méningococcique et les évaluer immédiatement si une infection est suspectée. Le Soliris n’est disponible que par le biais d’un programme restreint en vertu d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS). Dans le cadre du programme REMS concernant le Soliris, les prescripteurs doivent s’inscrire au programme [consulter les mises en garde et précautions d’emploi (5.2)]. Les modalités d’inscription au programme REMS concernant le Soliris et des informations complémentaires sont disponibles par téléphone, au 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747) ».

Chez les patients atteints de HPN, les événements indésirables les plus couramment signalés qui ont été observés avec le traitement sous Soliris lors d’études cliniques étaient : maux de tête, nasopharyngite (nez qui coule), douleurs dorsales et nausées. Le traitement sous Soliris de patients atteints de HPN ne devrait pas modifier la gestion des anticoagulants parce que l’effet du retrait du traitement anticoagulant lors d’un traitement sous Soliris n’a pas été établi. Chez les patients atteints du SHUa, les événements indésirables les plus couramment signalés qui ont été observés avec le traitement sous Soliris lors d’études cliniques étaient : maux de tête, diarrhée, hypertension, infection des voies respiratoires supérieures, douleurs abdominales, vomissements, nasopharyngite, anémie, toux, œdème périphérique, nausées, infections urinaires et pyrexie. Le Soliris n’est pas indiqué pour le traitement de patients atteints du syndrome hémolytique urémique lié à une infection à E. coli productrice de la toxine Shiga (STEC-SHU). Veuillez consulter l’intégralité des informations posologiques pour le Soliris, y compris l’ENCADRÉ DE MISE EN GARDE concernant les risques d’infection méningococcique.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique au service des patients atteints de troubles graves et rares à travers l’innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le leader mondial dans l’inhibition du complément et elle a développé et commercialise le Soliris® (eculizumab) en tant que traitement pour les patients atteints de HPN et du SHUa, deux maladies extrêmement rares handicapantes et potentiellement mortelles dues à une activation chronique et incontrôlée du complément. Le Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de la PNH, et dans près de 40 pays pour le traitement du SHUa. Alexion évalue actuellement d’autres indications potentielles pour le Soliris dans des troubles graves extrêmement rares en dehors de la HPN et du SHUa, et elle développe d’autres produits biotechnologiques candidats hautement innovants, y compris asfotase alfa, à travers une multitude de domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion figurent sur le site : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient certains énoncés prospectifs, y compris des déclarations concernant les avantages médicaux et médicamenteux potentiels du Soliris® (eculizumab) pour le traitement des patients atteints du SHUa et de la HPN, le prix du Soliris en Angleterre, et la poursuite des programmes existants en Angleterre qui permettent d’accéder au Soliris. Les énoncés prospectifs sont sous réserve de facteurs susceptibles d’entraîner des différences entre les résultats et les plans d’Alexion et ceux qui sont attendus, dont par exemple, les décisions des autorités de réglementation concernant le remboursement du Soliris et une variété d’autres risques exposés de temps en temps dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris notamment les risques présentés dans le rapport annuel d’Alexion sur le formulaire 10-Q pour la période close au 30 septembre 2014. Alexion n’envisage pas de mettre à jour des énoncés prospectifs, quels qu’ils soient, en vue de refléter des événements ou des circonstances après la date de la présente, sauf si la loi l’exige.

Références :

1 Soliris eMPC. Disponible à l’adresse http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966. Dernier téléchargement le 20 octobre 2014.

2 Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2010 ; 19(3): 242-7

3 Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2009 ; 24 : 687-96.

4 Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int. 2006 ; 70(1): 16-23

5 Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009 ; 361 : 1676-87.

6 Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010 ; 5 : 1844-59

7 Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Outcome of renal transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006 ; 1 : 88-99.

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