BFM Patrimoine

La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin à Soliris® (Éculizumab) pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF - Delayed Graft Function) après la transplantation d'organes pleins

BFM Patrimoine

Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD - Orphan drug designation) à Soliris®(éculizumab), le meilleur inh

Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD - Orphan drug designation) à Soliris®(éculizumab), le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie, pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) après une transplantation d'organe plein. Le DGF est une complication précoce et grave de la transplantation d'organes qui se caractérise par le manque de fonction normale de l'organe greffé immédiatement après la transplantation. Chez les patients subissant une transplantation rénale, les patients qui présentent un DGF nécessitent une dialyse pour survivre. 1-3

Soliris est actuellement approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de patients atteints d'hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), deux troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de l'activation chronique incontrôlée du complément. Soliris n'est approuvé dans aucun pays pour la prévention ou le traitement du DGF après une transplantation rénale ou de tout autre organe plein. Le mois dernier, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a également accordé la désignation de médicament orphelin au Soliris pour la prévention de DGF chez les patients subissant une transplantation rénale.

« Le retard de fonctionnement du greffon après la transplantation est un trouble invalidant et potentiellement mortel en raison du risque de perte de l'organe greffé », a expliqué Martin Mackay, Ph. D., Vice-Président exécutif et Directeur mondial du département R&D chez Alexion. « En inhibant spécifiquement la voie terminale du complément, qui est considéré comme jouant un rôle critique dans le développement du DGF, Soliris pourrait baisser le risque de DGF, un avantage qui pourrait avoir des implications positives en améliorant les résultats cliniques chez les greffés. »

La Commission européenne accorde le statut de médicament orphelin pour encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes sur 10 000 au maximum dans l'UE. La désignation sous le statut de produit médicamenteux orphelin offrirait certains avantages et incitatifs à Alexion, y compris une période d'exclusivité sur le marché si Soliris est approuvé par l'UE pour la prévention ou le traitement du DGF.

Alexion prévoit de lancer une étude d'inscription au DGF unique chez les patients subissant une transplantation rénale avec Soliris en 2014 pour obtenir les preuves cliniques nécessaires afin d'étayer l'homologation pour cette indication.

À propos du retard de fonctionnement du greffon (DGF)

Le DGF est une complication précoce et grave de la transplantation d'organes qui se caractérise par une fonction anormale de l'organe greffé immédiatement après la transplantation. Lorsque le DGF survient dans le contexte d'une transplantation rénale, le patient nécessite une dialyse après la greffe.1-3Le plus souvent, un DGF est entraîné par une blessure de l'organe causée par une inflammation sévère et l'activation du complément associées aux procédés normaux de prélèvement et de transplantation de l'organe du donneur.1-4Le DGF a un impact négatif important sur la fonction rénale, tant à court qu'à long terme, qui peut se traduire par la perte prématurée de la greffe, une hospitalisation prolongée ou le décès du patient. 5,6De plus, puisqu'il y a pénurie d'organes de donneurs, une réduction du risque de DGF pour les organes à risque élevé de présenter un DGF pourrait permettre la transplantation d'un plus grand nombre d'organes de donneurs. En ce qui concerne les transplantations rénales, 15 à 20 pour cent des reins de donneurs ne seraient jamais utilisés et donc éliminés chaque année aux États-Unis et en Europe en raison du risque de mauvais résultats associés au DGF7,8, privant plusieurs patients de transplantation.

À propos de Soliris

Soliris est le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie. Il est développé par Alexion, du laboratoire à la mise sur le marché, en passant par l'approbation réglementaire. Soliris est approuvé aux États-Unis (2007), dans l'Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d'autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints d'hémoglobinurie paroxysmique nocturne (PNH), un trouble sanguin invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel, qui se caractérise par une hémolyse induite par des compléments (destruction des globules rouges). Soliris est indiqué pour réduire l'hémolyse. Soliris est également approuvé aux États-Unis (2011), dans l'Union européenne (2011), au Japon (2013) et dans d'autres pays en tant que premier et unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), un trouble génétique invalidant extrêmement rare et potentiellement mortel qui se caractérise par une microangiopathie thrombotique induite par des compléments ou MAT (caillots sanguins dans les petits vaisseaux). Soliris est indiqué pour inhiber la MAT induite par des compléments. L'efficacité de Soliris contre le SHUa s'appuie sur ses effets sur la MAT et la fonction rénale. Des essais cliniques prospectifs menés sur des patients supplémentaires, dont les résultats préliminaires ont été présentés lors de conférences internationales néphrologiques et hématologiques, viennent confirmer l'avantage de Soliris pour les patients atteints du SHUa. Soliris n'est pas indiqué pour le traitement de patients infectés par la bactérie Shiga Toxine Escherichia Coli souffrant du syndrome hémolytique et urémique (STEC-SHU). Pour leur innovation révolutionnaire dans l'inhibition du complément, Alexion et Soliris ont reçu les plus grandes récompenses de l'industrie pharmaceutique : le Prix Galien 2008 aux États-Unis pour le meilleur produit biotechnologique avec des implications étendues pour des recherches biomédicales futures et le Prix Galien 2009 en France dans la catégorie des médicaments contre les maladies rares.

Pour un complément d'information sur Soliris en Europe, y compris les informations posologiques complètes, veuillez consulter le site : http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000791/WC500054208.pdf

Informations importantes concernant la sécurité

En Europe, le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Soliris comprend une mise en garde particulière et des précautions d'utilisation : à cause de son mode d'action, l'utilisation de Soliris accroît la vulnérabilité à la méningococcie (Neisseria meningitidis). Ces patients peuvent courir le risque de contracter une maladie appartenant à des sérogroupes rares (notamment Y, W135 et X), bien que les infections à méningocoques puissent être contractées quel que soit le sérogroupe. Afin de réduire le risque d'infection, tous les patients doivent être vaccinés au moins deux semaines avant l'administration de Soliris. Les patients atteints du SHUa déjà traités à Soliris moins de deux semaines avant avoir reçu une vaccination antiméningococcique doivent être traités de manière appropriée par des antibiotiques prophylactiques pendant deux semaines après la vaccination. Les patients doivent être vaccinés à nouveau conformément aux directives médicales actuelles relatives à l'utilisation des vaccins. Les vaccins tétravalents contre les sérotypes A, C, Y et W135 sont fortement recommandés, de préférence conjugués. La vaccination peut ne pas s'avérer suffisante pour prévenir une infection à méningocoques. Une importance particulière devrait être accordée aux directives officielles portant sur l'utilisation appropriée des agents antibactériens.

Les réactions indésirables les plus communes ou graves sont les maux de tête (qui se manifestent principalement lors de la phase initiale), la leucopénie et l'infection à méningocoque. Le traitement par Soliris ne devrait pas modifier la gestion des anticoagulants. Pour des informations posologiques complètes concernant Soliris, y compris les mises en garde et précautions particulières, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit.

À propos d'Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique qui se consacre au service des patients atteints de troubles graves et rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques révolutionnaires. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément et a développé et commercialise Soliris® (éculizumab) en tant que traitement destiné aux patients atteints de HPN et du SHUa, deux troubles invalidants extrêmement rares et potentiellement mortels provenant de l'activation chronique incontrôlée du complément. Soliris est actuellement approuvé dans près de 50 pays pour le traitement de la HPN et aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement du SHUa. Alexion évalue actuellement d'autres indications potentielles de Soliris dans d'autres troubles graves et extrêmement rares en plus de la HPN et du SHUa et elle développe d'autres produits candidats hautement biotechnologiques et innovants à travers plusieurs secteurs thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion se trouvent à l'adresse : www.alexionpharma.com.

[ALXN-G]

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des déclarations concernant les avantages médicaux potentiels de Soliris® (éculizumab) pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (DGF) chez les patients subissant une transplantation rénale. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs susceptibles d'entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les décisions des organismes de réglementation relatives à l'approbation ou la restriction considérablement de la commercialisation de Soliris pour le DGF, les retards dans la mise en œuvre d'une capacité de fabrication satisfaisante et d'une infrastructure commerciale pour le Soliris pour le DGF, la possibilité que les résultats des études cliniques ne soient pas indicateurs de l'innocuité et de l'efficacité de Soliris pour le DGF sur une plus grande population de patients ou chez une population différente, le risque que des payeurs tiers (y compris les organismes gouvernementaux) ne remboursent pas l'utilisation de Soliris pour le DGF selon des termes acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant du Soliris contre le DGF soient inexactes et que les observations concernant les antécédents naturels des patients avec Soliris pour le DGF soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais ne s'y limitant pas, les risques présentés dans le rapport annuel sur le formulaire 10-Q d'Alexion pour l'exercice ayant pris fin le 31 décembre 2013, Alexion ne s'engage aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs pour refléter les événements ou les circonstances se produisant après la date de ce communiqué, sauf si la loi l'exige.

Références

  1. Jayaram D, Kommareddi M, Sung RS, Luan FL. Delayed graft function requiring more than one-time dialysis treatment is associated with inferior clinical outcomes. Clin Transplant. 2012.;26:E536-43.
  2. Siedlecki, A., Irish, W., and Brennan, D.C. (2011). Delayed graft function in the kidney transplant. Am. J. Transplant. 11, 2279-2296.
  3. Perico N, Cattaneo D, Sayegh MH, Remuzzi G. Delayed graft function in kidney transplantation. Lancet. 2004;364:1814-27.
  4. Yarlagadda,S.G., Klein,C.L., and Jani,A. (2008). Long-term renal outcomes after delayed graft function. Adv. Chronic. Kidney Dis. 15, 248-256.
  5. Butala NM, Reese PP, Doshi MD, Parikh CR. Is delayed graft function causally associated with long-term outcomes after kidney transplantation? Instrumental variable analysis. Transplantation. 2013;95:1008-14.
  6. Yarlagadda SG, Coca SG, Formica RN Jr, Poggio ED, Parikh CR. Association between delayed graft function and allograft and patient survival: a systematic review and meta-analysis. Nephrol Dial Transplant. 2009;24:1039-47.
  7. US Organ Procurement and Transplantation Network/Scientific Registry of Transplant Recipients. OPTN/SRTR Annual Report, 2009. Chapter II: Organ donation and utilization in the United States, 1999-2008. http://www.ustransplant.org/annual_reports/current/.
  8. Eurotransplant. Statistics Report Library. http://statistics.eurotransplant.org/. 2013.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Irving Adler, 203-271-8210
Directeur exécutif, Communications d'entreprise
ou
Kim Diamond, 203-439-9600
Directrice principale, Communications d'entreprise

Business Wire