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Dompé annonce l'obtention de la désignation de médicament orphelin octroyée par l'EMA pour son traitement de la rétinite pigmentaire basé sur le rhNGF

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Dompé, une entreprise de recherche et de développement de premier plan dans le domaine des nouveaux traitements pour des maladies rares, a annoncé que son médicament expérimental basé sur le facteur de croissance ner

Dompé, une entreprise de recherche et de développement de premier plan dans le domaine des nouveaux traitements pour des maladies rares, a annoncé que son médicament expérimental basé sur le facteur de croissance nerveux humain recombinant (rhNGF) pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) avait obtenu la désignation de médicament orphelin.

Ce statut marque une nouvelle étape importante du développement de ce médicament basé sur une découverte de la lauréate du prix Nobel Rita Levi Montalcini. La Réparixine, un autre médicament découvert et développé par Dompé pour améliorer l'efficacité de la transplantation d'îlots pancréatiques chez les patients atteints de diabète, avait déjà obtenu le statut de médicament orphelin octroyé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Administration des États-Unis chargée des aliments et des médicaments (FDA).

Le terme « rétinite pigmentaire » englobe un groupe de maladies oculaires héréditaires entraînant une perte progressive de la vue. Chez les patients souffrant de cette pathologie, les photorécepteurs, c'est-à-dire les cellules rétiniennes connues sous les termes de « bâtonnets » et de « cônes » qui convertissent les images lumineuses en signaux nerveux et les envoient au cerveau, sont endommagés et se dégénèrent progressivement.

À ce jour, la rétinite pigmentaire touche environ 3 individus sur 10 000 dans l'Union européenne, représentant au total quelque 153 000 patients. Ce chiffre est nettement en deçà du seuil défini pour le statut de médicament orphelin, c'est-à-dire les médicaments destinés à traiter des pathologies affectant au maximum 5 individus sur 10 000. Alors que le traitement mis au point par Dompé se voit octroyer la désignation de médicament orphelin, il n'existe aucun traitement ciblé satisfaisant dans l'Union européenne pour la rétinite pigmentaire. Les personnes souffrant de ce trouble ne bénéficient que de conseils génériques à propos du risque de transmission de la maladie à leur descendance et de thérapies générales de soulagement.

Le rhNGF, le facteur de croissance nerveux humain développé par Dompé, est une protéine de même catégorie que celle produite naturellement par le corps humain qui favorise le développement et la survie de cellules nerveuses, y compris les cellules rétiniennes. Le facteur de croissance nerveux (NGF) a prouvé son efficacité pour inhiber la dégénérescence rétinienne chez plusieurs sujets animaux atteints de rétinite pigmentaire. Complétant le NGF produit par le corps humain, le NGF humain recombinant peut prolonger la survie des cellules rétiniennes, ralentir la progression de la maladie et aider à préserver la vue.

« Nous sommes particulièrement fiers d'avoir obtenu la désignation de médicament orphelin octroyée par l'EMA, qui nous pousse à continuer nos recherches et le développement de médicaments de haute technologie capables de guérir des maladies rares, comme la rétinite pigmentaire, pour lesquelles il n'existe à l'heure actuelle aucune option thérapeutique, » a déclaré Eugenio Aringhieri, président-directeur général de Dompé Group.« Nous continuerons de tirer parti de notre capacité d'innovation afin de répondre aux besoins non satisfaits des patients, comme nous le faisons avec la Réparixine, qui est actuellement en phase III de développement clinique. La Réparixine bénéfice également de la désignation de médicament orphelin octroyée par l'EMA et par la FDA aux États-Unis, ce qui témoigne de l'importance de cette molécule et de son potentiel représentant une option thérapeutique tangible pour les patients atteints de diabètes de type 1 qui ne sont pas en mesure de le contrôler avec les traitements disponibles actuellement. »

La recherche sur le NGF a commencé après les observations des effets de cette protéine soluble d'origine murine sur un groupe de personnes atteintes de kératite neurotrophique (NK), qui est une maladie rare de la cornée. Sur la base des données cliniques initiales, Dompé a élaboré un projet de recherche spécifique dans son centre de recherche et de développement de L'Aquila (Italie) pour la production biotechnologique d'un médicament basé sur le NGF humain recombinant. Les installations de production du groupe à L'Aquila sont les seules au monde à produire cette protéine recombinante pour les traitements oculaires.

« Nous produisons ce médicament en utilisant des techniques d'ADN recombinant, notamment en transférant le matériau génétique humain à une bactérie qui devient alors capable de produire le NGF, » explique Marcello Allegretti, directeur scientifique chez Dompé. « Nous menons actuellement des recherches sur le rhNFG dans le cadre de l'essai clinique de phase I/II REPARO, en tant que traitement pour la kératite neurotrophique, une maladie oculaire rare qui, dans ses formes les plus graves, touche près de 1 personne sur 10 000 dans le monde. Comme pour la rétinite pigmentaire, il n'existe actuellement aucun traitement spécifique pour la kératite neurotrophique, une maladie dégénérative progressive de la cornée qui peut entraîner la cécité. »

À propos de Dompé
Dompé est l'une des principales sociétés biopharmaceutiques italiennes, qui se spécialise dans le développement de solutions de traitement innovantes pour les maladies rares, souvent orphelines.
Dompé poursuit également son objectif en promouvant et en tirant parti d'un réseau d'acteurs de premier plan dans l'ensemble de la chaîne d'approvisionnement pharmaceutique, allant de la R&D à la commercialisation en passant par la fabrication.
Basée en Italie, Dompé a son siège social à Milan. Sur son site industriel de L'Aquila (Abruzzi, Italie) la société emploie 230 personnes, dont 70 dans la R&D, et possède un outil de production qui satisfait aux normes sectorielles les plus strictes en termes de qualité et de technologie, elle y développe des médicaments vendus dans le monde entier.
En 2012, le groupe Dompé a réinvesti plus de 10 % de son chiffre d'affaires dans la R&D, centrant ses efforts sur des domaines thérapeutiques aux besoins médicaux non satisfaits, tels que le diabète, l'ophtalmologie et l'oncologie.
Pour de plus amples informations : www.dompe.com

Sources :
– Site Internet de l'Agence européenne des médicaments : www.emea.europa.eu

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations à caractère prospectif. Dompé est fermement convaincue que les attentes exprimées dans ces déclarations prospectives sont raisonnables et sont fondées sur des hypothèses censées. Toutefois, par nature, ces déclarations prospectives revêtent une part d'incertitude, notamment toute incertitude inhérente à la R&D et ayant trait à des décisions prises par les autorités réglementaires compétentes. Par conséquent, ces déclarations prospectives ne sauraient constituer une garantie quant aux résultats futurs qui pourraient donc s'avérer être différents.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Alessandro Aquilio, +39 02 58383 556 - +39 334 6550628
Directeur, affaires publiques et communications d'entreprise
Courriel : alessandro.aquilio@dompe.it

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