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Cette biotech française espère redonner la vue à certains aveugles

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GenSight Biologics est l'une des seules sociétés de thérapie génique coté en Europe. Elle doit bientôt publier d'importants résultats cliniques, qui révéleront si son produit le plus avancé peut ou non soigner la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie rare entraînant une perte brutale de la vue.

Focalisée sur les maladies de neurodégénérescence de la rétine, GenSight Biologics aborde un moment clé de son histoire avec la prochaine publication des résultats d'une étude clinique menée aux Etats-Unis et en Europe.

Le médicament expérimental le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III (la dernière étape du développement) pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes.

"On estime qu’elle provoque la cécité d’environ 1500 personnes par an sur l’ensemble des Etats-Unis et de l’Europe, dont 1100 à 1200 concernent la mutation génétique ciblée par notre traitement. Les choses s’enchaînent généralement très vite : la moitié des personnes atteintes deviennent aveugles en trois mois, 97% en un an.", souligne Bernard Gilly, le directeur général de l'entreprise, dans un entretien à Tradingsat.com.

"Comme toujours dans les maladies de dégénérescence des neurones, plus tôt on intervient et plus on peut sauver de cellules", poursuit le dirigeant.

Une seule injection

Le traitement consiste en une seule injection intravitréenne dans chaque œil. Il a déjà montré dans une précédente étude (de Phase I/II), portant sur une quinzaine de patients, une amélioration significative de la vue de ceux qui étaient atteints par la maladie depuis moins de deux ans.

"Pour vous donner une idée, ceux qui pouvaient à peine compter des doigts à 30 centimètres étaient ainsi en mesure de compter des doigts à plus d’un mètre", explique Bernard Gilly

Deux études de phases III sont en cours, menées sur un plus grand nombre de patients (36 chacune) et plus précocement atteints. Les résultats de la première étude seront normalement disponibles "début avril si les délais sont respectés", indique Bernard Gilly, tandis que ceux de la seconde devraient être communiqué début octobre prochain.

S'ils sont positifs, Gensight compte "aller voir tout de suite les agences réglementaires", l’EMA (European Medicines Agency) en Europe et la FDA (Food and Drug Administration) aux Etats-Unis en vue du dépôt d’une demande de mise sur le marché qui pourrait intervenir au deuxième trimestre 2019.

Lire l'interview de Bernard Gilly, le directeur général de GenSight Biologics, sur Tradingsat.com

François Berthon