Myopathie de Duchenne: une première mondiale dans le traitement de la maladie

Des chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies à Nantes ont pu redonner de la force musculaire à des chiens atteints de myopathie de Duchenne. Une première mondiale qui donne de l'espoir dans la lutte de cette maladie responsable de dégénérescence musculaire.

Maladie génétique la plus fréquente chez les enfants, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans, la myopathie de Duchenne est en voie d'être soignée. Selon une information de France Info, des chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies de Nantes ont réussi une avancée considérable dans le traitement de la maladie.

Les scientifiques français ont redonné de la force musculaire à des chiens atteints de myopathie, "une première mondiale", comme le confirme Caroline le Guiner, responsable du projet. De quoi déjà lancer des essais sur des patients humains d'ici un an. "C'est un résultat très positif et très encourageant, cela montre que nous sommes sur la bonne voie" a commenté Laurence Tiénnot-Herment, la présidente de l'Association française contre les myopathies (AFM).

Ignorer le gène défectueux

La myopathie de Duchenne détruit les muscles des individus à cause de l'absence d'une protéine, la dystrophine, nécessaire au bon fonctionnement des muscles. La maladie se caractérise alors par l'absence d'une partie de gène responsable de la création de cette protéine.

Pour arriver à soigner dix-huit chiens atteints de cette dégénérescence musculaire, les chercheurs ont injecté dans les pattes des animaux un "gène médicament" permettant d'ignorer le gène défectueux.

Lors de cette observation qui a duré trois mois et demi, aucune réponse immunitaire n'a été détectée après cette injection de la protéine de synthèse, mais surtout 80% des fibres musculaires des animaux l'ont utilisée. Un excellent résultat quand on sait qu'il suffit de 40% de fibres musculaires pour améliorer la force des muscles. Une seule injection a suffit pour que les chiens produisent ensuite cette protéine.

2.500 malades en France

Fort de ce succès, les premiers tests sur l'Homme auront lieu dans un an, comme le confirme les chercheurs. "Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là", explique Caroline le Guiner. 

Un important espoir pour les 2.500 personnes atteintes de cette dégénérescence musculaire en France. A 99,9% des cas, il s'agit de jeunes garçons. Depuis 1987, le Téléthon permet de récolter des fonds pour la recherches contre les myopathies. L'an dernier, le marathon télévisuel avait permis de rassembler plus de 78 millions d'euros. 

J.C.