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Le Zolgensma, médicament en une prise à 2,1 millions de dollars, autorisé aux Etats-Unis

Le siège de Novartis à Bâle, en Suisse.

Le siège de Novartis à Bâle, en Suisse. - Fabrice Coffrini - AFP

Face à une maladie neuromusculaire de l’enfant, une thérapie génique, commercialisée sous le nom de Zolgensma, vient d’obtenir l’approbation des autorités sanitaires américaines. Un traitement en une seule prise à plus de 2 millions de dollars.

C’est le médicament le plus cher au monde. Un traitement révolutionnaire contre une maladie neuromusculaire à 2,125 millions de dollars, soit près de 1,9 million d’euros. Le Zolgensma, commercialisé par Novartis, vient d’obtenir le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA) pour sa mise sur le marché américain. Après les Etats-Unis, Novartis attend le feu vert des autorités européenne et japonaise dans le courant de cette année.

Une centaine d’enfants chaque année

Cette thérapie génique est destinée aux enfants de moins de deux ans atteints d’atrophie musculaire spinale. Cette maladie grave entraîne la perte de neurones moteurs pour des fonctions essentielles, comme la respiration, la parole et la marche. "En France, ce traitement pourrait concerner une centaine d’enfants chaque année", nous explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon.

"C’est une nouvelle extraordinaire pour les patients et leur famille car c’est une maladie terrible, qui mène à la paralysie ou au décès de bébés", ajoute-t-elle.

La présidente de l’association française contre les myopathies appelle l'agence européenne à accélérer le processus d'autorisation. Et sans attendre les agréments officiels de mise sur le marché, elle réclame la mise en œuvre de dispositifs d'accès précoce pour les malades français, "avec accord de la famille, du médecin, de l’industriel, et de l’agence du médicament (ANSM)".

La thérapie génique, "une révolution médicale"

Depuis 30 ans, l’association soutient et finance le développement de la thérapie génique. Ce type de traitement consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules d'un individu pour traiter une maladie. "C’est une révolution médicale. On traite une seule fois", estime Laurence Tiennot-Herment.

"Pour les familles, c’est une nouvelle ère qui se présente après des années sans issue", nous confie Luke Soubielle, président de l’association Familles SMA France, et papa de Thibault, atteint d’amyotrophie spinale infantile. 

Quant au coût record de ce traitement, fixé à 2,125 millions de dollars aux Etats-Unis, Novartis nous rappelle dans un courriel que le prix n’a pas encore été fixé en France. "Nous sommes prêts à discuter avec les autorités de santé pour imaginer de nouvelles modalités afin de garantir l’accès à ce traitement à tous les patients qui en ont besoin", écrit Marilise Marcantonio, directrice de communication de Novartis France.

"Nous avions déjà été choqués il y a deux ans par le coût du Spinraza, le premier médicament autorisé contre l’amyotrophie spinale infantile", raconte Laurence Tiennot-Herment. Cette molécule, commercialisée par l’Américain Biogen Inc, doit être administrée tous les 4 mois pendant toute la vie. Sur dix ans, le coût du Spinraza est estimé à environ 4,1 millions de dollars. C’est d’ailleurs l’un des arguments de Novartis pour justifier son prix: "Zolgensma devrait permettre de réduire les coûts du système de santé par rapport à la thérapie chronique pour la SMA".

"Escalade des prix"

"Il ne faut absolument pas que le prix soit un frein pour que les patients accèdent au traitement. La discussion se fera entre l’industriel et le Comité économique des produits de santé (CEPS). Mais nous alertons face à cette escalade des prix", ajoute la présidente de l’AFM-Téléthon.

Le président de l’association Familles SMA France tempère: "Le prix n’est jamais un combat. Il y a un intérêt commun au laboratoire et aux autorités de santé à trouver le bon point d’équilibre pour que cela puisse fonctionner", estime Luke Soubielle.

Son fils Thibault, 11 ans, bénéficie depuis septembre 2017 d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) pour une injection de Spinraza tous les quatre mois, sans aucun frais à sa charge. "Au bout d’un an et demi, Thibault a pratiquement retrouvé la motricité qu’il avait perdue entre 7 et 9 ans", se réjouit ce père de famille. Il espère désormais que l’essai clinique du Zolgensma sera étendu pour les plus de 2 ans.

Margaux de Frouville